SNU CBE

CRISPR-Cpf1 Activation of Endogenous BMP4 Gene for Osteogenic Differentiation of Umbilical-Cord-Derived Mesenchymal Stem Cells

2020 · Molecular Therapy — Methods & Clinical Development

저자

Jaehoon Choi, Taegeun Bae, Ninj Byambasuren, Seong-Ho Park, Chris Hyunchul Jo, Dokyoung Kim, Junho K. Hur, 황석연 (Nathaniel Suk-Yeon Hwang)

연구주제

CRISPR and Genetic Engineering · Mesenchymal stem cell research · Pluripotent Stem Cells Research

NTIS 과학기술표준분류

가장 가까운 분류(보건의료 > 신약·의약품개발 > 세포/조직치료제)가 화학·화공 범위 밖이다. 배정 근거: 지원 과제의 분류와 AI 키워드가 잡은 과제의 분류를 반씩.

AI 연구 키워드·방법

골형성단백질-4(BMP4) crispr gene activation 골분화 umbilical cord mesenchymal stem cell

키워드 (OpenAlex)

CRISPR/Cas12a gene activation BMP4 osteogenic differentiation human umbilical cord mesenchymal stem cells off-target effects bone regeneration regenerative medicine

초록

The CRISPR systems provide powerful genome-editing tools for wide applications in biological and medical research fields. However, the safety issue due to off-target effects of CRISPR has been one of the major hindrances of its application to regenerative medicine. The conventional CRISPR system has the intrinsic danger of inducing unpredictable mutations at non-targeted genomic loci via erroneous double-strand DNA breaks (DSBs). In this study, we demonstrate a safety-enhanced application of a recently discovered CRISPR-Cpf1 for targeted gene activation, without DNA double-strand break, to facilitate osteogenic differentiation of human umbilical-cord-derived mesenchymal stem cells (UC-MSCs). To this end, we developed a catalytically inactive AsCpf1 fused to tripartite transcription activator domain (dAsCpf1-VPR) that can induce upregulation of targeted gene expression in mammalian cells.…

이 논문을 지원한 국가R&D 과제 (NTIS 성과)

연도과제부처사업수행기관NTIS 분류(1순위)
2020퇴행성 신경질환 치료용 인간만능줄기세포-유래 도파민신경줄기세포의 품질 관리를 위한 실시간 초정밀 모니터링 시스템 개발과학기술정보통신부바이오.의료기술개발(R&D)한양대학교범위 밖
2020뇌조직재생을 위한 체내 신경줄기세포유인/분화용 생체모사 4D 스캐폴드 개발과학기술정보통신부개인기초연구(과기정통부)(R&D)서울대학교범위 밖
2020단백질 전달 시스템 기반 골 특이적 직접교차분화 기술 개발과학기술정보통신부바이오.의료기술개발(R&D)서울대학교범위 밖
2020신경교종에서 크리스퍼 유전체 염기 편집 및 나노 기술 기반으로 텔로미어 조절을 통한 항암치료 전략 수립과학기술정보통신부바이오.의료기술개발(R&D)서울대학교범위 밖
2020알츠하이머병 내 아밀로이드-베타 응집체 분해 기능의 나노입자 개발교육부개인기초연구(교육부)(R&D)경희대학교범위 밖
2020경희대학교 의과학 연구소교육부이공학학술연구기반구축(R&D)경희대학교범위 밖

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교수 1

황석연

연구주제 1

CRISPR and Genetic Engineering

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